Das Elamipretid kennen (736992-21-5)

Grundinformationen

Elamipretid (CAS-Nr.: 736992-21-5) ist ein niedermolekulares, auf Mitochondrien gerichtetes Tetrapeptid, auch bekannt als SS-31 und MTP-131. Seine Summenformel lautet C₃₂H₄₉N₉O₅ mit einem Molekulargewicht von 639,79. Aufgrund seines einzigartigen Wirkmechanismus ist es zu einem Hotspot-Molekül in der Erforschung von Erkrankungen im Zusammenhang mit mitochondrialer Dysfunktion geworden. Als „Kraftwerk“ der Zellen ist die mitochondriale Dysfunktion eng mit dem Alter, seltenen Krankheiten und einer Vielzahl chronischer Krankheiten verbunden. Der Kernwert vonElamiPretide liegt darin, dass es gezielt auf die innere Mitochondrienmembran einwirkt, um eine beeinträchtigte Mitochondrienfunktion zu reparieren.

Wirkmechanismus

Sein Wirkungsmechanismus konzentriert sich hauptsächlich auf Cardiolipin, ein wichtiges Phospholipid in der inneren Mitochondrienmembran. Es kann spezifisch an geschädigtes Cardiolipin binden, die Struktur der mitochondrialen Innenmembran stabilisieren, den Aufbau von Atmungskettenkomplexen fördern, die Effizienz der oxidativen Phosphorylierung steigern, die Produktion reaktiver Sauerstoffspezies (ROS) reduzieren und den Teufelskreis „Mitochondrienschaden-oxidativer Stress“ blockieren. Das haben einschlägige Studien bestätigtElamiPretide kann den mitochondrialen Energiestoffwechsel verbessern und bei verschiedenen Krankheitsmodellen schützende Wirkungen entfalten.

Klinischer Fortschritt

In der klinischen Forschung zeigte eine klinische Phase-Ⅱ/Ⅲ-Studie zum Bartter-Syndrom (einer seltenen mitochondrialen genetischen Erkrankung), dass nach 36-wöchiger Behandlung mit 40 mgElamiPretide täglich wurde die 6-Minuten-Gehstrecke der Patienten deutlich erhöht und die Symptomwerte deutlich verbessert. In einer Phase-II-Studie zur altersbedingten Makuladegeneration wurde der primäre Endpunkt zwar nicht erreicht, die mit einer Photorezeptorschädigung verbundene Degeneration der Ellipsoidzone wurde jedoch verlangsamt, was eine Richtung für die nachfolgende Forschung vorgab.